関節リウマチの領域では新薬ラッシュが続いています。
現在、〇〇〇〇はフェーズⅢなので発売までもう少しかかりそうだ、とかいう会話がよく交わされます。
なんとなく分かっているつもりになっていましたが、実はあまりよく理解していなかったので、治験はどのような流れで進んでいるのか調べてみました。
治験は第Ⅰ相から第Ⅳ相までの４段階で行われることが多いです。抗がん剤に関しては第Ⅲ相試験に多大な時間のかかるため、第Ⅱ相までの結果をもとに第Ⅲ相の試験実施計画も併せて承認申請を行うことがあるようです。
第Ⅰ相試験（フェーズⅠ）
健常成人を対象として、被験薬を少量から段階的に増量し、被験薬の薬物動態や安全性について検討します。
第Ⅱ相試験（フェーズⅡ）
第Ⅰ相試験の結果をうけて、比較的軽度な少数の患者さんを対象にして、被験薬の有効性・薬物動態・安全性などの検討を行います。
第Ⅲ相試験（フェーズⅢ）
市販後にその被験薬を使用するであろう患者さんを対象にして、有効性の検証や安全性の検討を主な目的として、より大きな規模で行われます。それまでに検討された有効性を証明するのが主な目的であるため、ランダム化や盲検化などの試験デザインが採用されることがほとんどです。
製造販売承認申請
第Ⅰ相から第Ⅲ相までの試験成績をまとめ、医薬品の製造販売承認申請が行われます。規制当局（医薬品医療機器総合機構）による審査を受けて承認されると、医薬品としての販売が可能となります。
第Ⅳ相試験（フェーズⅣ）
製造販売後臨床試験と呼ばれ、実際に市販した後に広く使用されることにより、第Ⅲ相試験まででは検出できなかった予期せぬ有害事象や副作用を検出するのが主な目的です。市販直後調査及び市販後調査によって行われるのが通例です。
だいたいフェーズⅢまで行くと、市販される可能性が高くなってきます。いま話題の経口ヤヌスキナーゼ（JAK）阻害薬は、フェーズⅢを終えて承認申請中です（2012.12.15現在）。
